南京2024年11月22日 /美通社/ -- 2024年11月22日，南京維立志博生物科技股份有限公司（以下簡稱「維立志博」）自主研發(fā)、擁有全球知識(shí)產(chǎn)權(quán)的1類新藥抗PD-L1/4-1BB雙特異性抗體LBL-024獲美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予的孤兒藥資格認(rèn)定（Orphan Drug Designation, ODD），用於治療神經(jīng)內(nèi)分泌癌。這是繼LBL-024獲中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評(píng)中心（CDE）突破性治療藥物認(rèn)定後，又一重要里程碑。

維立志博首席醫(yī)學(xué)官蔡勝利博士表示：「此前LBL-024已經(jīng)取得了CDE突破性療法認(rèn)定，用於治療晚期肺外神經(jīng)內(nèi)分泌癌，此次再獲FDA孤兒藥資格認(rèn)定進(jìn)一步凸顯了 LBL-024 在解決該治療領(lǐng)域臨床治療空白方面的巨大潛力。迄今為止我們的臨床資料非常令人鼓舞，表明 LBL-024 可以顯著改善患有這種極度惡性疾病的患者預(yù)後。獲得孤兒藥資格認(rèn)定的相關(guān)政策支持將極大地促進(jìn)LBL-024的商業(yè)化進(jìn)程，有望改變晚期神經(jīng)內(nèi)分泌癌患者無藥可用的困境。」

維立志博創(chuàng)始人、董事長、CEO康小強(qiáng)博士表示：「LBL-024獲得FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定是我們?nèi)騺丫值闹匾锍瘫?。這不僅意味著LBL-024能夠在研發(fā)過程中獲得更多的政策扶持與資源傾斜，加速產(chǎn)品上市進(jìn)程，讓LBL-024有望成為全球首個(gè)靶向4-1BB的治療性抗體藥物，還將為我們?cè)谌蚬?fàn)圍內(nèi)爭取到更多的市場(chǎng)空間和發(fā)展機(jī)遇。」

關(guān)於LBL-024

LBL-024是一種靶向PD-L1與 4-1BB的雙特異性抗體，可通過靶向PD-L1，解除PD-1/PD-L1免疫抑制，同時(shí)通過4-1BB共刺激作用，在腫瘤微環(huán)境中有效聚集、啟動(dòng)和擴(kuò)增T細(xì)胞，協(xié)同增強(qiáng)抗腫瘤的免疫反應(yīng)。除了具有與PD-1/L1抑制劑相當(dāng)?shù)膹V譜腫瘤治療潛力外，LBL-024獨(dú)特的分子設(shè)計(jì)使其可以有條件地啟動(dòng)4-1BB介導(dǎo)的免疫應(yīng)答，從而定位腫瘤微環(huán)境中的4-1BB啟動(dòng)，減少了長期以來阻礙4-1BB激動(dòng)劑療法發(fā)展的系統(tǒng)性毒性。

LBL-024分別於2021年7月30日和2021年9月9日先後在美國和中國獲批開展臨床研究，現(xiàn)已取得了亮眼的成果。LBL-024單藥治療晚期惡性腫瘤患者的耐受性、安全性、PK及有效性的Ⅰ/Ⅱ臨床研究結(jié)果顯示，LBL-024耐受性良好，安全性可控，與當(dāng)前已批準(zhǔn)免疫治療方案比較，未見新的安全性信號(hào)。截至目前的臨床資料與現(xiàn)有治療相比，LBL-024單藥治療晚期肺外神經(jīng)內(nèi)分泌癌（EP-NEC）的客觀緩解率（ORR）、總生存期（OS）均提高了2倍以上。這項(xiàng)研究由北京腫瘤醫(yī)院著名專家沈琳教授牽頭，並在全國多中心開展。基於當(dāng)前治療現(xiàn)狀及已獲得的顯著臨床療效和良好安全性資料，LBL-024於2024年4月30日獲中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評(píng)中心（CDE）批準(zhǔn)開展單臂關(guān)鍵註冊(cè)臨床研究，並於2024年10月9日獲CDE突破性治療藥物認(rèn)定。

關(guān)於神經(jīng)內(nèi)分泌癌

神經(jīng)內(nèi)分泌癌（NEC）是一類分化不良的、高級(jí)別的神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤（NEN），起源於彌漫性神經(jīng)內(nèi)分泌細(xì)胞系統(tǒng)，可能存在許多不同的發(fā)病部位，其分子特徵與神經(jīng)內(nèi)分泌瘤（NET）顯著不同。NEC主要可分為肺部NEC和肺外NEC，其中肺部NEC包括小細(xì)胞肺癌（SCLC）和肺大細(xì)胞神經(jīng)內(nèi)分泌癌（p-LCNEC）。根據(jù)前期搜集資料測(cè)算，在美國，SCLC每年新發(fā)病例數(shù)約為98,193例，p-LCNEC約為19,639例，肺外NECs約為9,820例。因此，NECs在美國每年新發(fā)估計(jì)為127,652例，符合FDA對(duì)罕見病的定義標(biāo)準(zhǔn)。

NEC的癥狀會(huì)因腫瘤的類型、在體內(nèi)發(fā)病的位置和釋放的激素而異。NEC的存活率因癌癥類型和是否擴(kuò)散而異，具體來說，肺部NECs的5年生存率為5.6%，消化道NECs為13.1%，而其他原發(fā)性NECs為26.0%。NEC整體存活率較低，亟需更為有效的新型治療方案。

關(guān)於孤兒藥資格認(rèn)定

孤兒藥是指用於預(yù)防、治療、診斷罕見病的藥品。獲得FDA孤兒藥資格認(rèn)定後，藥物在美國的後續(xù)研發(fā)及商業(yè)化等方面將會(huì)享受一系列加速審評(píng)及特別扶持政策，包括臨床試驗(yàn)費(fèi)用稅收減免、免除新藥申請(qǐng)費(fèi)用、獲得FDA對(duì)臨床研究各階段的特別指導(dǎo)、獲批上市後7年市場(chǎng)獨(dú)佔(zhàn)權(quán)等。

關(guān)於維立志博

南京維立志博生物科技股份有限公司是一家臨床階段的生物科技公司，致力於創(chuàng)新療法的發(fā)現(xiàn)、開發(fā)及商業(yè)化，以滿足中國及全球在腫瘤、自身免疫性疾病及其他重大疾病方面未獲滿足的醫(yī)療需求。公司憑藉專有技術(shù)平臺(tái)及強(qiáng)大的藥物開發(fā)能力，精心設(shè)計(jì)開發(fā)了具有差異化的豐富管線，包括12項(xiàng)精選管線資產(chǎn)，其中6款已進(jìn)入臨床階段。公司的腫瘤產(chǎn)品組合提供廣泛的癌癥治療選擇，在單一治療及聯(lián)合治療方面有巨大的潛力。公司將不斷拓展創(chuàng)新，為廣大患者提供安全、有效、可及、可負(fù)擔(dān)的新藥，滿足尚未滿足的醫(yī)藥需求。更多資訊請(qǐng)?jiān)L問：www.leadsbiolabs.com